Una nueva investigacion permite paliar los síntomas del sindrome de down
Un equipo de científicos de la Universidad de Massachusetts han logrado inactivar el tercer cromosoma 21 que causa el síndrome en cultivos de células madre
No es una cura del síndrome, pero abre caminos radicalmente nuevos a la investigación de sus claves moleculares y de terapias que, como mínimo, puedan aliviar sus síntomas.
Los investigadores han ideado y desarrollado una innovación radical para atacar el problema: un método no ya para corregir un gen defectuoso, sino para inactivar un cromosoma entero: el cromosoma 21 supernumerario que causa el síndrome de Down.
El síndrome de Down es la principal causa genética de discapacidad intelectual en el mundo, y los pacientes sufren graves problemas de salud que, en último término, acaban acortando su vida. Entre estas dolencias se encuentran defectos cardiacos congénitos, deficiencias del sistema hematopoyético (el que genera los linfocitos del sistema inmune y las demás células de la sangre a partir de las células de la médula ósea) y un tipo de alzhéimer de aparición temprana. Sus neuroblastos, o precursores de las neuronas, también parecen proliferar menos de lo normal.
Esta nueva investigación abre las puertas a un posible tratamiento que sirva para paliar los efectos de esta dura enfermedad, que se lleva investigando desde hace más de 20 años.